Aurora 的诞生建立在一个引人注目的临床突破之上——2025 年初，KJ Muldoon因CPS1缺乏症接受了为其定制设计的CRISPR基因编辑治疗，在短短数月内纠正了致命突变且显著改善了病情。

这一案例成为业界首个类似个性化疗法的成功实践。

然而，传统的药物开发模式难以应对数量庞大但单病种人数极少的罕见突变。

Aurora 的愿景是把基于CRISPR基因编辑技术的“按需定制”疗法，从单一成功案例拓展到更多罕见病患者身上。

与传统药物开发模式不同，该公司计划借助近日美国食品药品监督管理局（FDA）推出的新监管路径，即“plausible mechanism pathway（合理机制路径）”。

这一审批框架允许基于少量患者数据评估个性化疗法的安全性和有效性，从而缩短开发周期，减少对大规模随机对照试验的依赖，这是罕见病领域长期以来的瓶颈之一。

Aurora 的核心目标是开发一套可重复、系统化生产个性化基因疗法的平台技术，尤其针对那些传统临床试验难以覆盖、患者极少的罕见病突变。

Jennifer Doudna博士表示：“Aurora 的成立标志着个性化基因编辑的一个转折点。我们现在拥有了科学工具和监管支持，可以将孤立的成功案例转变为一种可持续、可并行的开发模式。”

他们计划利用AI工具辅助设计编辑器组件，结合CRISPR基因编辑技术，快速生成针对不同病人特定突变的基因编辑解决方案。

Aurora 的首批工作重点集中在苯丙酮尿症（PKU）等罕见代谢病领域。

PKU是一种由PAH基因多种突变引发的代谢紊乱，如果早期不干预，会导致患者血液中苯丙氨酸累积并对大脑造成损害。目前临床管理主要依赖严格限制蛋白质饮食，而针对不同 PAH 突变的根本性疗法仍非常有限。

Aurora 计划使用基础编辑（base editing）技术——一种精确的CRISPR形式，设计标准化流程来针对超过一千种导致 PKU的突变，实现“无突变遗漏”的目标。公司还将利用人工智能辅助设计CRISPR编辑器，以提升疗法的效率和准确性。

作为 CRISPR 领域的最新进展，Aurora的推出标志着基因编辑从实验室创新向商业化应用的进一步转型。

其背后的顶尖科学家阵容与对监管新规的敏锐捕捉，使其成为了基因治疗领域备受关注的新星。

虽然仍面临确保疗法长期安全性、可重复性和患者可及性等挑战，但公司依托已验证的技术、临床经验以及监管环境变化，为罕见病患者群体带来了切实的潜在希望。

参考文献

1. Mullin, E. (2026). Crispr Pioneer Launches Startup to Make Tailored Gene-Editing Treatments. Wired.
2. Manalac, T. (2026). Startup Aurora Seeks To Replicate Baby KJ Success With $16M in Seed Money. BioSpace.
3. Ledford, H. (2025). The baby whose life was saved by the first personalized CRISPR therapy. Nature, News Feature.
4. Business Wire. (2026). Aurora Therapeutics Launches to Realize Potential of Personalized Gene Editing for Millions of Patients with Rare Diseases. Business Wire.