FLASH递送系统技术平台
技术平台简介
FLASH递送系统技术平台——广谱、高效、低毒
基因编辑技术的核心瓶颈之一在于递送——如何高效、低毒地将编辑工具递送至目标细胞,尤其是干细胞、原代细胞、免疫细胞等“难转染”细胞类型。
FLASH递送系统是艾迪基因自主研发的广谱型基因编辑递送平台。基于优化的蛋白/核酸共递送载体,FLASH系统实现了RNP复合物与Donor DNA的同时递送,在保持低细胞毒性的同时,显著提升编辑效率。
截至目前,FLASH系统已成功验证覆盖400+细胞系,包括iPSC、hESC、类器官、免疫细胞等传统难转染细胞,广泛应用于基因敲除、点突变、基因敲入三大核心场景。
核心技术优势
广谱适用范围:
已成功覆盖400余种细胞系,尤其擅长iPSC、hESC、类器官及免疫细胞等传统技术难以转染的细胞类型;
超高编辑效率:
53%的细胞系敲除效率突破80%,点突变Pool效率高达98%,基因敲入效率达到88%,全面超越传统基因编辑技术;
53%的细胞系敲除效率突破80%,点突变Pool效率高达98%,基因敲入效率达到88%,全面超越传统基因编辑技术;
极低细胞毒性:
采用创新蛋白递送系统,彻底规避DNA质粒导致的免疫原性反应与随机整合风险,确保细胞存活率保持在90%以上;
采用创新蛋白递送系统,彻底规避DNA质粒导致的免疫原性反应与随机整合风险,确保细胞存活率保持在90%以上;
多元化应用场景:
全面覆盖基因敲除(Flash-KO)、精准点突变(Flash-PE7)及基因敲入(Flash-KI)三大核心应用场景,满足不同研究需求。
全面覆盖基因敲除(Flash-KO)、精准点突变(Flash-PE7)及基因敲入(Flash-KI)三大核心应用场景,满足不同研究需求。
FLASH vs. 传统递送方法:全面领先
| 对比维度 | 病毒载体(慢病毒/AAV) | 电转 | 脂质体转染 | FLASH 递送系统 |
| 广谱适用 | 受限:iPSC、原代T细胞效率低;AAV容量小 | 普遍适用但损伤大,神经元等效率低 | 常规细胞系尚可,干细胞/悬浮细胞极低 | 已验证400+细胞系,涵盖iPSC、hESC、类器官、免疫细胞 |
| 周期 | 慢病毒包装2-3周;AAV生产更久 | 数小时 | 数小时 | 即用型蛋白复合物,无需病毒包装,数小时完成递送 |
| 编辑效率 | 敲入效率低(HDR<10%);可能沉默 | 敲除30-70%,敲入<20% | 敲除30-70%,敲入<10% | 敲除:53%细胞系>80%;点突变:pool效率98%;敲入:提升5-7倍(293T达88%) |
| 细胞毒性 | 低至中等,随机整合有致突变风险 | 高:电穿孔死亡率30-50% | 中等 | 低:转染后细胞活力>90% |
| 是否依赖分裂 | 慢病毒依赖,AAV不依赖 | 敲入依赖HDR(需分裂) | 敲入依赖HDR | 点突变(PE7)不依赖分裂;敲入配合NHEJ抑制可在非分裂细胞中提升效率 |
| 是否需要筛选 | 常需抗性筛选(1-2周) | 常需筛选 | 常需筛选 | 多个靶点无需筛选即可获高纯度池(如293T敲入88% pool) |
| 随机整合风险 | 高:病毒整合至宿主基因组 | 无(瞬转) | 无(瞬转) | 无:蛋白/RNA瞬时表达 |
服务类型
标准服务类型
| 服务类型 | 技术方案 | 适用场景 | 交付内容 | 周期 |
| 基因敲除服务 | FLASH-RNP递送 + UP.SIGHT单克隆筛选 | 常规及难转染细胞(iPSC、类器官、免疫细胞等)基因敲除 | 纯合单克隆细胞系(≥2株)+ 测序验证报告 | 8-12 周 |
| 点突变服务 | FLASH-PE7先导编辑 | 单碱基替换、小片段插入/删除;适用于非分裂细胞 | 纯合点突变单克隆细胞系 + 测序验证报告 |
10-14 周 |
| 基因敲入服务 | FLASH-KI(RNP+Donor共递送)+ NHEJ抑制 | 报告基因敲入、标签插入、条件性敲入 | 纯合敲入单克隆细胞系 + 测序验证报告 | 10-14 周 |
| 单细胞基因编辑服务 | UP.SIGHT单细胞铺板 + CFM促克隆 + FLASH-RNP原位编辑 | 一步获得单克隆敲除/点突变细胞系,无需多轮筛选 | 单细胞来源纯合单克隆细胞系 + 全程质控报告 | 8-10 周 |
定制化服务
| 定制类型 | 说明 | 周期 | 备注 |
| 大片段敲入 | >4kb 片段定点整合 (如全长基因、调控元件) | 13-16周 | 需评估 Donor 设计和细胞耐受性 |
| 高通量编辑 | 96 孔板并行编辑 (≥48 个靶点) | 10-12周 | 适用于 CRISPR 文库筛选 |
| 难转染细胞专项 | 原代细胞、神经元、类器官等特殊细胞类型 | 12-16周 | 需预实验优化参数 |
市场统一口径数据(服务能力总结)
| 指标 | 数据 |
| 已验证细胞系 | 400+ |
| 基因敲除项目成功率 | >95%(常规细胞系);>80%(难转染细胞) |
| 点突变项目成功率 | 83%(整体) |
| 敲入项目成功率 | 70-90%(视难度) |
| 最快交付周期 | 8周(单细胞编辑/常规敲除) |
| 累计交付案例 | 3000+(敲除、点突变、敲入合计) |
成功案例
-
案例一:部分细胞系高效敲除数据展示
- 为验证FLASH-RNP系统的广谱适用性与高效性,我们选取了近百株不同组织来源、不同物种的细胞系进行基因敲除测试,涵盖肿瘤细胞、正常永生化细胞、干细胞、免疫细胞、类器官等类型。
结果显示:
•53% 的细胞系敲除效率 >80%
•88% 的细胞系敲除效率 >30%
•即使在iPSC、hESC、原代T细胞、类器官等传统难转染细胞中,敲除效率也显著优于传统方法。

案例二:iPSC (CIITA、B2M) 双等位基因敲除(敲除场景)
方案:采用FLASH-RNP共递送两个sgRNA
成果:编辑效率64%+75%,3周获得纯合双敲除单克隆株,多能性未受影响

具有代表性的真实案例展示(设计逻辑+实验流程+交付过程+售后)
案例三:hESC TH基因C端敲入EGFP(敲入场景)
方案:采用FLASH-KI + NHEJ抑制
成果:敲入效率20%,获得稳定传代报告细胞系,核型正常,多能性未受影响
