7月2日，基因编辑公司Scribe Therapeutics向美国证监会（SEC）递交了招股书，计划以"SCTX"为股票代码在纳斯达克挂牌上市，拟募资规模最高达7500万美元，引发市场对CRISPR降脂赛道的再次关注。
Scribe Therapeutics成立于2017年，是一家专注于体内CRISPR基因编辑疗法开发的生物技术公司。
其目标是通过疾病预防来延长健康寿命，首个切入点就是心血管和代谢类疾病。它的核心在研药物STX-1150，采用的是一种表观遗传沉默（epigenetic silencing）技术路线——不永久改写DNA序列，而是通过抑制PCSK9基因的表达来持久降低"坏胆固醇"（LDL-C）。
目前该药物已在澳大利亚获得TGA批准，正在开展首次人体试验，初步数据预计2027年上半年公布。
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从药物治疗到基因治疗：降脂市场的模式转变
心血管疾病（Cardiovascular Disease， CVD）长期位居全球主要死亡原因之首，其中以动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）为代表的疾病负担，与低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、脂蛋白(a)（Lp(a)）以及甘油三酯（TG）水平密切相关。
过去几十年，降脂治疗主要依赖他汀类药物、PCSK9抗体、siRNA药物等持续性干预手段。
随着CRISPR基因编辑技术不断成熟，一批生物科技公司正在探索利用一次性基因编辑治疗降低血脂水平，试图将心血管疾病治疗模式从“长期控制”转向“长期预防”。CRISPR技术最大的吸引力在于：通过一次治疗，实现长期甚至终身获益。
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靶点选择：PCSK9、Lp(a)和ANGPTL3
传统降脂药物主要通过抑制蛋白功能或降低基因表达发挥作用，而基因编辑疗法则试图从源头改变相关基因功能状态。
目前，行业重点关注以下几个经过人类遗传学验证的靶点：
PCSK9：该基因功能丧失的人群天然拥有更低的LDL-C水平和更低的心血管事件风险，是验证最充分的靶点。
Lp(a)：一种高致动脉粥样硬化风险的脂蛋白，受遗传因素主导，全球约五分之一人口Lp(a)水平偏高，目前尚无获批药物可以有效干预。
ANGPTL3和APOC3：两者都会抑制甘油三酯的清除，永久性敲低这些基因被认为能有效治疗高甘油三酯血症和难治性高胆固醇血症。
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CRISPR降脂赛道竞争升温：多家公司加速推进临床
Verve Therapeutics——赛道先行者
Verve Therapeutics是CRISPR降脂领域的重要推动者，其候选药物VERVE-101、VERVE-102采用腺嘌呤碱基编辑技术，通过脂质纳米颗粒（LNP）递送，对PCSK9基因进行单碱基改写从而实现PCSK9功能的长期抑制/持久失活。
早期临床研究显示，VERVE-102治疗后患者整体耐受性良好，未观察到治疗相关严重安全事件。此前非人灵长类动物研究显示，单次给药后可实现持续降低PCSK9蛋白水平和LDL-C水平，为一次性降脂治疗提供了验证基础。
CRISPR Therapeutics——全面布局
除了已获批上市的镰状细胞病疗法CASGEVY带来的品牌背书，CRISPR Therapeutics在心血管方向同时推进三个项目：
· 靶向ANGPTL3的CTX310已进入1b期临床，重点开发严重高甘油三酯血症和难治性高胆固醇血症适应症；
· 靶向Lp(a)的CTX320在早期剂量爬坡阶段观察到最高73%的降幅，目前已停止入组，转向优化后的下一代候选药物CTX321；
· 此外还有靶向血管紧张素原（AGT）以治疗难治性高血压的CTX340。
Scribe Therapeutics——差异化新思路
如今新递交IPO文件的Scribe Therapeutics，则试图用"表观遗传沉默"这一差异化路线加入战局——不同于Verve和CRISPR Therapeutics依赖的碱基编辑（改写DNA序列），Scribe的核心技术平台ELXR采用一种失活的CasX蛋白融合表观遗传效应结构域，在PCSK9基因启动子区域安装组蛋白修饰和DNA甲基化标记，从而在不切割、不改写DNA序列的前提下实现基因沉默，理论上具备一定可逆性。
艾迪基因基于自主研发的EditXTM基因编辑平台，采用优化升级的CRISPR/Cas9系统，可提供覆盖多类疾病相关靶点的基因编辑细胞模型构建服务，支持包括PCSK9等代谢相关靶点在内的功能研究、药物筛选及作用机制验证。
参考资料
[1] Renaissance Capital. Cardiovascular diseases biotech Scribe Therapeutics files for a $75 million IPO. 2026.
[2] Scribe Therapeutics. Scribe Therapeutics Presents Late-Breaking Preclinical Data Supporting STX-1150, a Clinical-Stage Epigenetic Silencing Therapy Designed to Achieve Years of LDL-C Lowering After a Single Dose. Scribe Therapeutics Official Website.
[3] CRISPR Therapeutics. Pipeline: Cardiovascular and Metabolic Disease Programs. CRISPR Therapeutics Official Website.
[4] Verve Therapeutics. In Vivo Base Editing Programs for Cardiovascular Disease. Verve Therapeutics Official Website.
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