发育生物学与干细胞
CRISPR驱动的发育生物学与干细胞研究
iPSC来源细胞的疾病模型：遗传病、散发性疾病、传染病
(Induced pluripotent stem cells (iPSCs): molecular mechanisms of induction and applications)
从一个受精卵到复杂的生物个体，细胞如何决定自身身份、形成组织并构建功能性器官，始终是发育生物学的基本问题之一。
干细胞具有自我更新和多向分化的独特能力，已成为理解发育机制、模拟人类疾病和推动再生医学的强大研究系统。
然而，传统方法往往侧重于观察发育结果，而非精确揭示其背后的机制：
CRISPR基因组编辑技术的出现，正将发育生物学从一门观察科学转变为一门精确操控与重构的科学。
通过在干细胞、类器官和疾病模型中实现靶向遗传操控，CRISPR赋能研究人员：
利用CRISPR激活（CRISPRa）调控内源基因表达，构建可编程的类胚胎模型，以研究早期发育过程。
将基于CRISPR的遗传条形码技术与单细胞测序相结合，追踪细胞从起源到成熟功能状态的完整轨迹。
应用CRISPR敲除、CRISPRi和CRISPRa筛选方法，系统性地鉴定控制干细胞维持、分化和组织形成的关键基因。
在患者来源的iPSC中引入、纠正或验证疾病相关突变，建立遗传背景明确的人类疾病模型。
EDITGENE提供覆盖整个发育生物学与干细胞研究工作流程的全面CRISPR解决方案：
早期胚胎发育涉及复杂的遗传调控网络和动态的细胞命运转变。由于实验限制和伦理考量，人类早期发育的许多方面仍知之甚少。
CRISPR技术与干细胞模型的整合，为研究人员在可控系统中探究发育过程提供了强有力的方法。
通过CRISPR激活（CRISPRa）精确调控关键发育基因，研究人员可以引导干细胞形成模拟早期胚胎发生重要特征（包括细胞组织化和信号相互作用）的三维类胚胎结构。
细胞命运决定是发育生物学的核心问题。
理解一个干细胞如何成为神经元、心肌细胞或其他特化细胞类型，需要精确重建发育轨迹。
传统的谱系追踪方法常受限于标记能力和分辨率。基于CRISPR的遗传条形码技术通过引入随细胞发育累积的可遗传基因组记录，克服了这些限制。
类器官技术使研究人员能够在体外重现人体组织的关键结构和功能特征，为发育生物学和疾病研究提供了高度相关的模型。
通过将CRISPR筛选技术与类器官平台整合，类器官可以从观察模型转变为强大的功能筛选系统。
诱导多能干细胞（iPSCs）可无限扩增并分化为多种特化细胞类型，为人类疾病研究和精准医学提供了强大平台。
结合CRISPR基因编辑技术，iPSC技术使研究人员能够：
CRISPR工程化干细胞系统支持：
| 研究领域 | 关键科学问题 | CRISPR策略 | 解决方案 |
| 胚胎模型构建 | 如何重建早期发育过程？ | CRISPRa，基因敲除 | 可编程类胚胎模型 |
| 谱系追踪 | 细胞源自何处，如何分化？ | CRISPR遗传条形码 | 单细胞谱系图谱绘制 |
| 类器官筛选 | 哪些基因调控组织形成？ | CRISPR KO/i/a 筛选 | 功能性类器官平台 |
| iPSC疾病建模 | 突变如何导致疾病表型？ | KI，KO，基因纠正 | 同基因疾病模型 |
支持技术包括
从：
EDITGENE提供从概念设计到验证研究模型的完整基因工程解决方案。
干细胞模型专业经验
专有sgRNA设计
3D生物打印辅助筛选
快速定制模型生成
经过验证的CRO业绩记录
广泛的细胞类型覆盖
从解析胚胎发育机制到绘制细胞命运决定图谱；
从构建类器官疾病模型到发现再生医学靶点；
——EDITGENE以精准的CRISPR解决方案赋能研究人员，揭示人类发育的原理，并加速科学发现向治疗创新的转化。
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